Совет экспертов под председательством главного детского онколога-гематолога Минздрава России, президента НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, профессора А.Г. Румянцева обновил критерии для назначения и/или перевода на терапию лекарственным препаратом эмицизумаб пациентов с гемофилией А в рамках сбора централизованной потребности федеральной программы высокозатратных нозологий (ВЗН) на 2022 год.
Согласно решению экспертов, эмицизумаб может назначаться для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты кровотечений при гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII и при тяжелой форме гемофилии (фактор VIII <1%) без ингибиторов к фактору VIII.
Эмицизумаб представляет собой биспецифичные моноклональные антитела, которые связывают факторы IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. При этом эмицизумаб, в отличие от внутривенных препаратов факторов свертывания крови и средств шунтирующего действия, вводится подкожно. В 2020 году он вошел в перечень лекарственных средств, доступных для централизованной закупки в рамках программы ВЗН для обеспечения пациентов с гемофилией А. В России более 300 пациентов получают эмицизумаб в рамках программы 14 ВЗН.
