29 февраля в Москве завершился II Всероссийский форум по орфанным заболеваниям, который проводится в преддверии Международного дня редких заболеваний. Целью Форума является содействие развитию системы оказания медицинской помощи пациентам, страдающим орфанными заболеваниями в России.
Участие в открытии Форума приняли Уполномоченный при Президенте РФ по правам ребенка Анна Кузнецова, Председатель Комитета по охране здоровья Государственной Думы Дмитрий Морозов, представители профильных организаций и ведомств, региональных органов власти, бизнеса, а также первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Сергей Цыб. В своем выступлении он рассказал участникам о работе, которую ведет Минпромторг России совместно с ведущими производителями для обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями качественными, эффективными и безопасными отечественными лекарственными препаратами.
«Минпромторг России активно поддерживает разработку и вывод на рынок лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний», — отметил первый замглавы Минпромторга России.
В результате этой работы только в 2019 году на рынке появилось сразу несколько лекарственных препаратов российского производства, которые изготавливаются по полному циклу, включая собственный синтез субстанций. Среди них три препарата компании ГЕНЕРИУМ для лечения крайне жизнеугрожающих, прогрессирующих генетических заболеваний – пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС), муковисцидоза и болезни Гоше. Появление отечественных препаратов на рынке, в некоторых случаях, позволило снизить стоимость годового курса терапии на 25% и, как следствие, увеличило доступность необходимой терапии для пациентов. Однако этого недостаточно для того, чтобы обеспечить необходимыми лекарствами всех нуждающихся. Об этом в своем выступлении говорил генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ», проф. Дмитрий Кудлай:
«Разработка и вывод на рынок лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний – это длительный, трудоемкий и капиталоемкий процесс, требующий самых глубоких знаний и компетенций. Поэтому производителям высокотехнологичных орфанных препаратов необходим особый подход к ценообразованию, налогообложению и набор иных государственных преференций. Иначе ничего не получится», — подчеркнул он.
В компании ГЕНЕРИУМ пристальное внимание уделяется качеству лекарственных препаратов, которое контролируется на стадии не только производства, но хранения, и применения. Такие препараты производятся российским биотехнологическим предприятием на самых новых и современных производственных площадках, которые соответствуют последним мировым нормам и требованиям, в том числе GLP, GCP и GMP.
Однако помимо налаженного процесса разработки и производства высокотехнологичных лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний актуален вопрос доверия пациентов к компаниям — производителям лекарственных средств. Об этом в ходе Форума заявил Президент Всероссийского общества гемофилии, Сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулев:
«Очень многое в этом вопросе определяет уровень коммуникации компании на различных этапах вывода молекулы на рынок. На форуме обсуждается позитивный опыт приглашения компаниями на свою площадку представителей общественных организаций пациентов», — заключил он.
По итогам Форума был проведен анализ текущей ситуации и выработаны предложения по финансированию, законодательному обеспечению и защите прав пациентов, страдающих орфанными заболеваниями. Участниками мероприятия стали более 300 человек.
