Новые достижения в терапии для людей с редкими нервно-мышечными заболеваниями

Roche представила данные по своему портфелю препаратов для лечения нервно-мышечных заболеваний на Всемирном онлайн-конгрессе общества специалистов по нервно-мышечным болезням (WMS) 20–24 сентября 2021 года. Презентации включали дополнительные результаты исследования RAINBOWFISH, оценивающие эффективность и безопасность препарата Эврисди® (рисдиплам) у детей с пресимптоматической спинальной мышечной атрофией (СМА) от рождения до шестинедельного возраста, а также данные, подтверждающие продолжение клинического исследования генной терапии SRP-9001 при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

На WMS 2021 были представлены данные текущего открытого исследования RAINBOWFISH. Четверо из пяти пациентов, получавших препарат в течение не менее 12 месяцев, достигли способности самостоятельно стоять и ходить в соответствии с нормативами Всемирной организации здравоохранения для здоровых детей. Кроме того, все пятеро младенцев сохранили способность глотать и питаться исключительно перорально после 12 месяцев лечения.

Ранее опубликованные результаты показали, что младенцы, получавшие рисдиплам в течение не менее 12 месяцев, достигли ключевых двигательных навыков в соответствии со шкалой HINE-2 (Hammersmith Infant Neurological Examination), при этом 100% (n=5) из них смогли удерживать голову, сидеть прямо, переворачиваться и ползать.

Эти данные дополняют растущий объем доказательств, подтверждающих эффективность рисдиплама для широкого круга пациентов. Более 4000 пациентов прошли лечение с помощью препарата в ходе клинических исследований, благотворительных программ и в рамках реальной клинической практики.

В терапии МДД были также представлены трехлетние данные открытого исследования SRP-9001-101, в котором оценивалась безопасность однократной дозы исследуемой генной терапии SRP-9001 у четырех детей 4 и 7 лет с МДД. Исследование показало, что SRP-9001 хорошо переносился, также согласно ключевой функциональной оценке, которая измерялась по методике оценки подвижности пациента North Star (NSAA), было продемонстрировано общее улучшение двигательных способностей по сравнению с исходным уровнем. Улучшения способности двигаться сохранялись в течение трех лет, что свидетельствует о стабильной продолжительной реакции. Результаты подтверждают необходимость продолжения клинических исследований для дальнейшей оценки пользы/риска SRP-9001 у пациентов с МДД.

Roche и Sarepta также поделились данными ENDEAVOR (исследование SRP-9001-103) — первого клинического исследования с использованием коммерчески репрезентативного материала SRP-9001 для лечения МДД. Промежуточные результаты первых 11 участников когорты 1 (мальчики в амбулаторной стадии заболевания 4–7 лет) из продолжающегося открытого исследования фазы 1b, свидетельствуют о том, что SRP-9001 продемонстрировал устойчивую экспрессию микродистрофина и никаких новых сигналов безопасности выявлено не было.

Кроме того, результаты части 1 исследования SRP-9001-102, продолжающегося рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования, оценивающего безопасность, эффективность и переносимость однократной дозы SRP-9001 у 41 мальчика с МДД, показали, что исследование достигло своей основной конечной точки —  изменения экспрессии белка микродистрофина по сравнению с исходным уровнем. Участники, получавшие SRP-9001, в целом показали увеличение общего балла NSAA по сравнению с плацебо через 48 недель, хотя это увеличение не достигло статистической значимости по сравнению с таковым у пациентов, получавших плацебо. Профиль безопасности соответствовал предыдущим исследованиям, при этом никаких новых сигналов безопасности не было выявлено.

Результаты этих исследований представляют важную информацию для текущей программы клинической разработки SRP-9001, а результаты исследований 101 и 102 послужат основой для разработки дизайна клинического исследования 3-й фазы, которое должно начаться во всем мире к концу года.

 

Источник