- Лекарственный препарат ивосидениб – первый ингибитор изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), рекомендованный к одобрению для медицинского применения в Европе
- Решение основано на результатах клинических исследований AGILE (с участием пациентов с острым миелоидным лейкозом) и ClarIDHy (с участием пациентов с холангиокарциномой)
Париж, Франция – 6 марта, 2023 – Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства лекарственных средств (EMA) дал положительную оценку и рекомендовал для медицинского применения лекарственный препарат ивосидениб, ингибитор мутантного фермента изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), по двум показаниям:
- Терапия взрослых пациентов с острым миелоидным лейкозом (ОМЛ) с мутацией в гене IDH1 (в комбинации с азацитидином), ранее не получавших лечения и которым не показана интенсивная химиотерапия.
- Лечение взрослых пациентов с местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой и мутацией в гене IDH1 (в качестве монотерапии), ранее получавших лечение, как минимум, в рамках одного курса терапии.
Клод Бертран, исполнительный вице-президент по научным исследованиям и разработкам группы «Сервье», заявил: «Положительная оценка CHMP является значительным шагом к тому, чтобы ивосидениб стал доступен пациентам в Европейском Союзе. Этот препарат стал первым ингибитором изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1), рекомендованным к одобрению для медицинского применения в Европе для пациентов с острым миелоидным лейкозом и холангиокарциномой (заболеваниями, методы лечения которых сегодня сильно ограничены). Ивосидениб отражает нашу приверженность разработке новых методов терапии трудноизлечимых онкологических заболеваний, в том числе в области таргетной терапии, дающей надежду пациентам».
Положительная оценка CHMP основана на результатах клинических исследований AGILE и ClarIDHy.
Профессор Хартмут Денер, медицинский директор отделения внутренних болезней университетской клиники Ульма (Германия), отметил: «Это важное достижение в терапии пациентов с ОМЛ. Около 8% пациентов с этой опухолью крови имеют мутацию в гене IDH1, и для них это эффективный метод лечения, который значительно повышает общую выживаемость и, что немаловажно, качество жизни».
Профессор Джон Бриджуотер, д.м.н., консультант в области онкологии Института исследований рака Университетского колледжа и больницы университетского колледжа Лондона (Великобритания), добавил: «Это замечательная новость для пациентов с прогрессирующей холангиокарциномой, заболеванием с крайне неблагоприятным прогнозом, для которого на данный момент существует небольшое количество методов лечения. Примерно 15% таких пациентов имеют мутацию в гене IDH1 – для них это особенно важно. Сейчас мы должны призвать онкологическое сообщество поддержать персонализированный подход в онкологии для увеличения количества благоприятных прогнозов у пациентов с онкологическими заболеваниями, которые в этом очень нуждаются».
Острый миелоидный лейкоз – это опухолевое заболевание кроветворной ткани, характеризующееся быстрым прогрессированием, которое является наиболее распространенным острым лейкозом, поражающим взрослых, с частотой приблизительно 5/100 000 жителей Европы, т. е. более, чем 20 000 новых случаев в Европе в год.[1] Двухлетняя выживаемость пациентов в возрасте 75 лет и старше ниже 10%.[2]
Холангиокарцинома, рак желчных протоков, представляет собой редкую и агрессивную злокачественную опухоль, часто связанную с наличием в анамнезе цирроза или инфекций печени. Распространенность холангиокарциномы в Европе составляет 1–3 случая на 100 000 человек, т. е. ежегодно в Европе регистрируют около 10 000 новых случаев данного заболевания.[3] Пятилетняя выживаемость составляет 9 %, однако при метастазировании становится нулевой.[4] Единственным методом лечения является оперативное вмешательство, однако его применение возможно только у ограниченного числа пациентов, при этом риск рецидива остается высоким. Стандартным методом терапии пациентов с холангиокарциномой, которым противопоказано хирургическое вмешательство или у которых заболевание прогрессировало после операции, является химиотерапия и иммунотерапия.
Применение ивосидениба в сочетании с азацитидином или в качестве монотерапии одобрено Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для лечения впервые диагностированного ОМЛ с мутацией в гене IDH1 у пациентов в возрасте старше 75 лет или имеющих сопутствующие заболевания, исключающие применение интенсивной индукционной химиотерапии. Лекарственный препарат также зарегистрирован в США в качестве монотерапии для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ с мутацией в гене IDH1. Кроме того, ивосидениб одобрен для лечения ранее получавших терапию взрослых пациентов с местнораспространенной или метастатической холангиокарциномой и мутацией в гене IDH1. Препарат одобрен Китайским национальным управлением по медицинской продукции (NMPA) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой ОМЛ восприимчивой мутацией в гене IDH1.[5]
Положительная оценка CHMP по двум показаниям будет передана на рассмотрение Европейской комиссии (ЕК), которая примет окончательное решение в течение нескольких месяцев. Оно будет распространяться на все 27 стран Европейского союза, а также на Исландию, Норвегию, Северную Ирландию и Лихтенштейн.
[1] ESMO Guidelines 2020 — Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up
[2] Shallis R. — Blood reviews 36 (2019) 70-87.
[3] Valle JW, et al. Ann Oncol. 2016;27(Suppl. 5):v28–v37
[4] Oliveira IS, et al. Abdom Radiol (NY). 2017;42(6):1637–1649
[5] Компания Servier предоставила CStone лицензию на разработку и эксклюзивное лицензионное соглашение на коммерциализацию иводидениба в таблетках на материковом Китае, в Тайване, Гонконге, Макао и Сингапуре.
